8月23日，“關愛銅娃娃，共抗肝豆核”達因藥業愛心捐贈儀式在山東榮成舉行。企業向銅娃娃病友會捐贈了總價值40萬元的治療藥物二巰丁二酸膠囊，患者及家屬代表接受了現場捐贈。

患者和家屬代表接受捐贈

　　據了解，肝豆狀核變性是一種罕見的常染色體隱性遺傳的銅代謝障礙疾病，患者多在兒童和青少年期發病。由于銅離子代謝障礙導致過多的銅沉積在肝、腦、腎等器官，患者出現肝臟損害、神經精神表現、腎臟損害等。這些特殊的肝豆狀核變性患兒也被稱為“銅娃娃”。目前，經過有效的治療控制，患者可以和正常人一樣的工作、學習和生活，其中二巰丁二酸是治療此病的特效藥，但患者需終生服藥。

　　由于患者少，治療罕見病的藥物研發、生產成本也較高，全球罕見病藥物短缺問題仍存。記者了解到，肝豆狀核變性治療藥物也面臨這一問題。國內生產廠家難以保持其穩定供貨，對治療造成了很大影響，患者也四處找藥。近些年來，越來越多制藥企業積極履行社會責任，在頂住成本壓力的情況下，為罕見病患者生產、甚至捐贈各種罕見病治療藥物，有效提升藥物可及性，成為全社會共建罕見病醫療體系的一支越來越重要的力量。

　　8月23日，達因藥業為肝豆狀核變性患兒捐贈特效藥品“二巰丁二酸膠囊”，是這一積極趨勢的例證之一。山東省榮成市政府副市長戚媚為捐贈儀式致辭，并介紹了此次捐贈活動的來龍去脈。達因藥業在得知肝豆狀核變性患兒的用藥困境后，立即調整生產規劃，短短幾個月就恢復了二巰丁二酸膠囊的生產，同時，達因藥業經研究決定不要利潤，未來將以成本價向市場供應二巰丁二酸膠囊，只為“銅娃娃”們能得到長期的、有效的治療。

　　“銅娃娃罕見病有比較成熟的臨床治療手段，是目前為數不多的能夠控制和治療的可治性罕見病。這種病的治療不僅有有效的藥物，并且都是國產藥，不需要高昂的價格就可以買到。所以我經常和病友家屬講，我們要感恩社會，感恩這個時代，感恩父母，感恩關注我們的人，感恩我們的罕見病孤兒藥生產企業。”受捐贈的銅娃娃病友會晨冰會長說，希望未來我國藥企對罕見病的研發和生產能進一步得到發展。

銅娃娃病友會會長向達因藥業回贈錦旗

　　達因藥業總裁楊杰表示，罕見病因發病率極低，下游需求量小，上游原材料價格高，單位生產成本高，生產廠家少之又少。達因藥業的事業是為了千千萬萬中國兒童的健康，罕見病患兒的健康也是達因的責任和使命所在。也正因此，達因藥業以最快的速度恢復了兒童專用規格二巰丁二酸膠囊的生產，保證“銅娃娃”藥物供應。

　　達因藥業是我國一家專注兒童藥研發和生產的企業，建有國內首個兒童藥技術研發中心和用于兒童高端制劑研發的北京達因高科兒童藥物研究院，產能規模位居中國兒童制藥行業前列。目前公司在研和上市產品全部為兒童常見病、多發病、罕見病等領域的兒童專用藥物。

　　專家指出，越來越多企業慈善意識逐漸增強，切實履行社會責任意識和成效日益提升，全社會合力防治罕見病體系逐漸成型，將對健康中國建設產生積極而深遠的影響。正如達因藥業總裁楊杰所說：沒有人是一座孤島，愛心守護困境兒童，需要社會各界形成公益合力。

銅娃娃公益參訪達因行

　　多年來，達因藥業一直在積極投身兒童公益事業。2009年，達因員工自發成立了“達因愛心基金”，開展多種形式的捐資助學和公益慈善活動，愛心守護困境兒童健康成長。十余年間，達因藥業捐資興建山東榮成達因希望小學，援助山東壽光文氏兄弟和山東菏澤“五胞胎”家庭、北京東方博愛兒童福利院和北京太陽村兒童，連續多年持續參與“MusicRadio我要上學”1200助學活動，支持上海市兒童慢性腎臟病雙重篩查策略推廣應用公益項目及上海兒童醫學中心“無哭聲醫院”合作項目，每年在全國范圍廣泛開展幾百場的“兒童安全用藥科普社區行”及“關愛兒童營養與健康”等公益活動，踐行企業使命，關注和守護兒童健康。

　　來源：經濟參考報  （記者 曾亮亮 北京報道）